矮小症患者使用生长激素治疗可能存在副作用，但多数情况下副作用较轻微且可控。生长激素治疗矮小症的效果与安全性需在医生严格监测下评估。
生长激素治疗过程中较常见的副作用包括注射部位红肿、疼痛或脂肪萎缩，这些反应通常为一过性，调整注射技术或更换部位后可缓解。部分患者可能出现轻度水肿、关节疼痛或肌肉酸痛，与生长激素促进组织生长的生理作用相关。少数患者可能发生血糖波动，尤其是有糖尿病家族史的患儿需加强监测。极少数情况下可能诱发颅内高压，表现为头痛、呕吐等症状，需立即停药并就医。
严重副作用如股骨头滑脱、脊柱侧弯进展或肿瘤风险增加等较为罕见，现有研究尚未证实生长激素会直接导致恶性肿瘤。治疗前需完善垂体MRI、甲状腺功能等检查排除禁忌证，治疗期间每3-6个月需复查骨龄、胰岛素样生长因子水平等指标。对于特发性矮小症患者，建议在骨龄未闭合前开始治疗，并持续监测至终身高达标。
矮小症患者使用生长激素期间应保证充足睡眠和均衡营养，每日摄入优质蛋白如鱼肉蛋奶，配合跳绳、篮球等纵向运动促进骨骼生长。家长需定期记录患儿身高体重变化，观察有无关节疼痛等异常症状，严格遵医嘱调整剂量。若治疗1年以上年生长速度仍不足5厘米，需重新评估病因及治疗方案。
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